Mãe de menino com doença rara faz apelo em Brasília por remédio de R$ 17 milhões
Arthur completa 7 anos no próximo dia 30 de junho e o fator tempo é seu maior inimigo
A Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados se reuniu em audiência na terça-feira (16), para debater, entre outros temas, o caso de Arthur Jordão Lara, menino de sete anos, natural de Sorocaba (SP) diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
Os parlamentares discorreram sobre o acesso de Arthur ao Elevidys, medicamento avaliado em cerca de R$ 17 milhões e destinado a pacientes com DMD.
Arthur e seus pais foram até a capital federal para acompanhar as discussões e reforçar o pedido de agilidade na disponibilização do tratamento da doença, rara e genética, que provoca a degeneração progressiva dos músculos por impedir a produção de distrofina.
Além de familiares, a audiência também reuniu especialistas, autoridades e representantes da sociedade civil. O foco foi o processo que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu uma autorização anterior relacionada ao uso do medicamento no Brasil. Outras famílias, cujas crianças aguardam acesso ao tratamento, também participaram da sessão.
Arthur completa 7 anos no próximo dia 30 de junho e o fator tempo é seu maior inimigo. A família corre para que ele receba o medicamento antes de completar 8 anos, prazo máximo para administração do Elevidys.
Natália Jordão, mãe do menino, emocionou os presentes ao lembrar do irmão, que morreu aos 20 anos acometido pela doença, em total estado de dependência e sem tratamento à época.
“Eu perdi e enterrei o meu irmão vítima da Duchenne. Não permitam que eu viva isso novamente“, apelou Natália, que questionou os prazos exigidos pela agência reguladora.
Antes da audiência, a família de Arthur e mais de 40 familiares de pacientes diagnosticados com a DMD foram até o prédio da Anvisa, em Brasília, para pedir a liberação do medicamento para o tratamento das crianças com a doença.
Em nota, a Anvisa informou que a empresa responsável pelo medicamento ainda não apresentou os dados previstos no temo de compromisso, condição necessária para sua autorização no país.
A agência afirmou que uma nova proposta foi apresentada pela fabricante em fevereiro, mas a equipe técnica solicitou dados específicos de longo prazo sobre a eficácia do produto, colhidos com os participantes dos ensaios clínicos, para liberar o tratamento.
Aguardando uma definição regulatória da Anvisa, a família de Arthur se move em uma campanha de arrecadação iniciada em junho de 2025, arrecadando até o momento pouco mais de R$ 1,1 milhão, menos de 7% da quantia necessária para aquisição do medicamento, que é aplicada em dose única.
“Estamos correndo contra o tempo e toda ajuda é bem-vinda. Não temos partido, nossa campanha é pela vida de Arthur. Precisamos sensibilizar e mobilizar a sociedade civil e o Legislativo até conseguirmos algo efetivo da Anvisa ou do Governo Federal, porque o tempo pode ser fatal para estas crianças”, desabafou Natália.
A família já obteve decisão judicial favorável para o fornecimento do Elevidys, mas o medicamento ainda não foi disponibilizado.